博士。大卫·法根鲍姆(上图)患有一种罕见的卡斯勒曼病。他为自己找到了一种可能对他人有效的治疗方法。

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　　一位医生为了了解自己罕见的疾病，对自己进行了一种实验性的治疗，这种治疗可能是有效的。这名医生是宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院(University of Pennsylvania's Perelman School of Medicine)的助理教授大卫·法根鲍姆(David Fajgenbaum)博士。自从五年前首次将自己作为“测试对象”以来，他的病情一直在缓解。

　　现在，一项新的研究表明，Fajgenbaum的治疗方法可能会帮助其他患有这种罕见炎症性疾病Castleman的人。,

　　这项新研究表明，以前的治疗没有效果的重症患者可能会受益于针对细胞内一种名为PI3K/Akt/mTOR通路的特定信号通路的治疗。

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　　这项研究发表在今天(8月13日)的《自然》杂志上 临床研究杂志该报告的主要作者法根鲍姆(Fajgenbaum)也是该研究的一名患者。

　　医生的探索始于2010年，当时25岁的法根鲍姆还是医学院的一名运动员，突然病倒了。他开发了肿 淋巴结据报道，他的身体出现了腹痛、疲劳和皮疹等小红斑。法根鲍姆的病情很快恶化，危及生命。

　　法根鲍姆最终被诊断出患有Castleman病，这实际上是一组影响淋巴结的炎症性疾病。在美国，每年大约有5000人被诊断出患有某种类型的Castleman疾病。Castleman病的患者可能有一种轻微的疾病，只有一个受影响的淋巴结，而其他人则全身淋巴结异常，并出现危及生命的症状，包括 器官衰竭。

　　Fajgenbaum有这种更严重的形式，被称为特发性多中心Castleman病(iMCD)，根据报告，每年只有1500到1800名美国人被诊断出患有这种疾病。这种疾病的严重形式与几种类似 自身免疫状况但就像癌症一样，它也会导致细胞过度生长，在这种情况下是在淋巴结中。大约35%的iMCD患者在确诊后五年内死亡。虽然有一种治疗Castleman病的药物被批准，叫做西妥昔单抗，但并不是所有的病人都对这种治疗有反应。

　　法根鲍姆属于这一类。没有现有的治疗方法帮助他，他的症状不断复发报道称，在确诊后的3.5年里，他曾八次住院。但通过研究他自己的血样，法根鲍姆发现了他患病的可能线索。就在爆发之前，他看到被激活的T细胞数量激增，一种被称为VEGF-A的蛋白质水平也上升了。这两个因子都受PI3K/Akt/mTOR通路调控。

　　法根鲍姆推测，抑制这种途径的药物可能有助于改善他的病情。他转而使用一种名为西罗莫司的药物，这种药物可以抑制这种途径，已经被用于防止器官排斥反应 肾移植病人。自2014年开始服用此药以来，法根鲍姆从未出现过突然发作的症状。

　　在这项新的研究中，Fajgenbaum和他的同事报告说，另外两名iMCD患者在症状发作之前，也表现出激活的T细胞和VEGF-A水平升高。在接受西罗莫司治疗后，两名患者均出现持续缓解。到目前为止，这两名患者已经19个月没有复发了。

　　“我们的发现首次将T细胞、VEGF-A和PI3K/Akt/mTOR通路与iMCD联系起来，”Fajgenbaum说 在一份声明中说。“最重要的是，当我们抑制mTOR时，这些患者得到了改善。这一点至关重要，因为它为那些对西妥昔单抗没有反应的患者提供了一个治疗目标。”

　　虽然新的发现很有希望，但这项研究只涉及3名患者，需要更大规模的试验来证明这种药物是一种有效的iMCD治疗方法。不久，法根鲍姆和他的同事们计划这么做 开始临床试验对24例iMCD患者进行西罗莫司检测。

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　　,最初发表在 生活科学。,